El primer medicamento nuevo contra la enfermedad de Alzheimer en casi dos décadas recibió el lunes una luz verde condicional y controvertida de los reguladores de medicamentos de Estados Unidos.
La Administración de Medicinas y Alimentos de Estados Unidos aprobó el fármaco de anticuerpos Aducanumab de la empresa de biotecnología Biogen. El fármaco reduce las placas amiloides que afectan los cerebros de los pacientes con Alzheimer.
Pero la aprobación provocó fuertes críticas de los expertos que señalan que la compañía no ha demostrado que frene el debilitador deterioro cognitivo en pacientes con la enfermedad.
La FDA requerirá que Biogen continúe probando el medicamento después de su lanzamiento y, en última instancia, demuestre que a los pacientes les va mejor con el medicamento.
Mientras tanto, la compañía dijo que el medicamento le costará a cada paciente 56.000 dólares por año, pero es probable que lo cubran la mayoría de las aseguradoras, incluido Medicare.
El Alzheimer, una enfermedad neurológica degenerativa, es responsable de aproximadamente dos tercios de los 50 millones de casos de demencia en todo el mundo, según la Organización Mundial de la Salud.
Aducanumab, comercializado como Aduhelm, es el primer tratamiento aprobado para atacar el proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer en lugar de solo tratar los síntomas.
En dos ensayos clínicos, aducanumab redujo las placas amiloides entre un 59% y un 71% después de 18 meses.
Sin embargo, esos estudios se detuvieron temprano porque no mostraron que los pacientes que tomaban aducanumab estuvieran disminuyendo la función cerebral más lentamente que los pacientes que no lo tomaban.
Biogen reevaluó los datos de un subconjunto de pacientes en un ensayo y encontró una ligera mejoría en los pacientes que recibieron la dosis más alta.
La FDA decidió aprobar el medicamento bajo lo que se llama aprobación acelerada, que tiene un estándar de evidencia más bajo que la aprobación total. La FDA dijo que los datos de Biogen muestran que es "razonablemente probable que la reducción de las placas amiloides produzca un beneficio clínico".
"Esta vía permite a la FDA brindar a los pacientes que padecen una enfermedad grave acceso más temprano a un medicamento potencialmente valioso cuando existe cierta incertidumbre residual sobre el beneficio clínico del medicamento", dijo Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. e Investigación, en una llamada telefónica con los periodistas.
Los grupos de pacientes celebraron
"Esta aprobación es una victoria para las personas que viven con Alzheimer y sus familias", dijo Harry Johns, presidente y director ejecutivo de la Alzheimer's Association, un grupo de defensa, en un comunicado.
"Es un nuevo día", dijo. "Esta aprobación permite que las personas que viven con Alzheimer tengan más tiempo para vivir mejor. Para las familias, significa poder aferrarse a sus seres queridos por más tiempo. Se trata de revitalizar a los científicos y las empresas en la lucha contra este flagelo de una enfermedad. Se trata de esperanza".
No todo el mundo estuvo de acuerdo
"La FDA está diciendo: 'No importa la falta de efectividad determinada'", dijo Lon Schneider, director del Centro de Enfermedad de Alzheimer de California en la Universidad del Sur de California.
Reducir las placas no es lo mismo que ralentizar el declive del paciente, anotó. Será como si los médicos les dijeran a los pacientes: "'Debes tener la confianza (de que) porque estamos derribando las placas, te estás beneficiando'".
Otros se mostraron escépticos de que Biogen haga un estudio de seguimiento satisfactorio para demostrar si la droga realmente funciona.
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"La experiencia pasada con 'condiciones' de aprobación acelerada ha sido decepcionante en muchos aspectos", dijo el profesor de la Facultad de Medicina de Harvard, Aaron Kesselheim, "con demasiados casos de 'ensayos confirmatorios' que toman demasiado tiempo, aún probando medidas sustitutas en lugar de puntos finales clínicos reales , e incluso mantener la indicación del fármaco en el etiquetado cuando los ensayos confirmatorios son negativos".
Se están preparando otras terapias y algunos esperan que la medida de la FDA abra la puerta a mejores tratamientos en el futuro.
"La historia nos ha demostrado que la aprobación del primer fármaco en una nueva categoría vigoriza el campo, aumenta las inversiones en nuevos tratamientos y fomenta una mayor innovación", dijo en un comunicado la directora científica de la Asociación de Alzheimer, María Carrillo.
"Si bien la aprobación de hoy es un primer paso importante en nuestra lucha continua contra el Alzheimer", dijo Cavazzoni de la FDA, "es solo eso: el primer paso".
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